近日，我校第一临床医学院脑病中心自主研发的治疗肝豆状核变性新的医院制剂——肝豆扶木颗粒正式获得安徽省药品监督管理局批准，为肝豆状核变性患者带来了更具针对性的中医药治疗新选择，进一步丰富了该病的中医诊疗手段。

肝豆状核变性，是由基因突变引起的常染色体隐性遗传铜代谢障碍疾病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。该病全球患病率约为（0.5～3）/10万，而我国发病率更高，大量铜沉积于肝、脑、肾、角膜等组织脏器，引发肝硬化、肢体震颤、精神异常等，严重者可致暴发性肝衰竭、上消化道出血等致命并发症而造成死亡。

医院脑病中心作为国家区域中医脑病诊疗中心、国家临床重点专科、国家中医重点专科、国家中医优势专科，是国家重大疑难疾病（肝豆状核变性）防治中心、国家肝豆状核变性重点专病建设单位，牵头制定全国肝豆状核变性中医临床诊疗方案和临床路径，负责制定了由全国三大顶级医学会（中国中西医结合学会、中华中医药学会、中华医学会）联合发布的《肝豆状核变性中西医结合诊疗指南》，在肝豆状核变性诊治方面居国际领先水平。

肝豆扶木颗粒依托国家自然科学基金、安徽省重点研究与开发计划项目研发，是医院脑病中心长期临床实践的重要成果转化，既凝聚了团队多年临床经验与学术积淀，也整合了医院制剂研发的核心优势，充分体现了医院在脑病领域中医药诊疗与制剂创新的协同创新。该制剂以“调节铜代谢”为基础，通过拮抗铜过量沉积引发的 “氧化应激-炎症反应-程序性细胞死亡-纤维化” 恶性循环，同时调节肠道微生态、维护自噬稳态，实现对肝脏、肾脏、脑部的多器官保护，充分体现了中药复方“多成分、多靶点、多通路” 的整合调节优势。此次肝豆扶木颗粒的获批，将进一步完善该院肝豆状核变性“诊断-治疗-康复”一体化诊疗体系和医院制剂的品种，为患者提供更具中医药特色的精准治疗方案。（董婷/文 胡波/审核）